Anemia falciforme: cientistas que descobriram cura ganham prêmio nos EUA

Uma pesquisa que começou lá nos anos 1980 acabou de ganhar um dos prêmios mais importantes da ciência. Os pesquisadores Swee Lay Thein e Stuart Orkin foram reconhecidos pelo trabalho que ajudou a criar um tratamento para anemia falciforme.

Esse tratamento usa uma técnica chamada CRISPR, que permite “editar” partes do DNA. Ele vem sendo usado para tratar doenças como a anemia falciforme e a beta-talassemia, que afetam o sangue e podem causar dor e outros problemas ao longo da vida.

A premiação aconteceu em Los Angeles e chamou atenção porque a pesquisa saiu do laboratório e virou tratamento real. A terapia atua em um único gene e ajuda o corpo a voltar a produzir células sanguíneas saudáveis.

Como funciona o tratamento

O tratamento, chamado Casgevy, mexe diretamente nas células do próprio paciente. A ideia é simples de entender: desligar um gene que atrapalha o funcionamento do sangue.

Quando esse gene é desativado, o corpo volta a produzir um tipo de hemoglobina que protege as células. Com isso, os sintomas da doença diminuem.

Mas o processo ainda é longo. Os médicos retiram células da medula óssea, fazem a modificação em laboratório e depois devolvem essas células ao paciente. Antes disso, a pessoa precisa passar por quimioterapia.

Leia mais notícia boa

• Estudantes criam receitas que combatem a anemia falciforme; uma mais deliciosa do que a outra!
• Jovem é o primeiro curado de anemia falciforme em NY
• Transfusão inédita salva vida de onça-pintada e ganha repercussão internacional

De onde veio essa descoberta

Tudo começou com uma observação feita pela médica Janet Watson. Ela percebeu que bebês que tinham tendência à anemia falciforme não apresentavam sintomas logo ao nascer.

Isso acontece porque os recém-nascidos produzem a chamada hemoglobina fetal, que protege o sangue. Com o tempo, o corpo troca esse tipo por outro, e é aí que a doença aparece.Anos depois, os cientistas notaram que algumas pessoas continuavam com essa proteção mesmo depois de adultas. Foi aí que surgiu a pista para o tratamento.

“Comecei a estudar famílias para entender isso melhor”, explicou Swee Lay em entrevista. Segundo ela, algumas pessoas tinham uma espécie de proteção natural no sangue.

O gene que funciona como interruptor

Os pesquisadores descobriram que um gene chamado BCL11A funciona como um interruptor no corpo. Ele “desliga” a produção da hemoglobina protetora depois do nascimento.

A solução encontrada foi justamente bloquear esse interruptor. Assim, o corpo continua produzindo a hemoglobina fetal, que é mais saudável.

Essa foi a chave para criar o tratamento atual. Em vez de corrigir diretamente o problema da doença, os cientistas mudaram o funcionamento desse gene.

Ainda existem desafios

Apesar do avanço, o tratamento ainda não é simples. Ele exige estrutura médica avançada e pode ser cansativo para o paciente.

O custo também é alto, chegando a milhões de dólares. Isso faz com que o acesso ainda seja limitado em muitos lugares.

Além disso, todo o processo envolve internação e acompanhamento médico por um bom tempo.

O que vem pela frente

Agora, os cientistas tentam deixar esse tratamento mais fácil de aplicar. Uma das ideias é criar uma versão que funcione como uma injeção, sem precisar retirar células do corpo.

Se isso der certo, o tratamento pode ficar mais rápido, mais barato e mais acessível.

A meta é ampliar o acesso e fazer com que mais pessoas possam usar essa tecnologia no futuro.

Os cientistas desenvolveram um tratamento para a anemia falciforme que altera o gene e cura a doença – Foto: divulgação